年，哪些医疗创新将产生突破性、重大影响，明显改变疾病诊疗、挽救生命？美国克利夫兰诊所发布的“年度十大医疗创新”榜单，给出答案。
这一榜单始创于年。由克利夫兰诊所医生、科研人员组成专家组，进行评选。
近日，美国克利夫兰诊所在线召开“第18届年度医疗创新峰会”，揭晓“年度十大医疗创新”。根据预期的重要性排列，分别是：
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血红蛋白病的基因治疗
GeneTherapyforHemoglobinopathies
获奖点评：血红蛋白病是一种遗传性疾病。最常见的血红蛋白病包括镰状细胞贫血和地中海贫血。多数患者患有慢性、不同程度的贫血。其治疗方法之一，是定期输血、维持生命。其二，部分患者也可进行骨髓移植。但这要求骨髓供体和受体完全匹配。否则，受体会视供体细胞视为外来细胞，而发起攻击。
最新研究提示，一种实验性基因编辑疗法能治疗血红蛋白病。该疗法通过病*载体，将经过修饰的胎儿血红蛋白基因插入自体干细胞，以增加功能性红细胞，使患者体内可以生成功能性血红蛋白分子。
对中国的重要意义：我国已开展基因编辑治疗研究。年7月，医院、华东师范大学等机构发布临床结果显示，2例重型地中海贫血患儿接受自体造血干细胞“γ珠蛋白重激活”基因治疗后，脱离输血依赖。
图片来源于ClevelandClinic
-02-
治疗原发性进行性硬化症的创新药
NovelDrugforPrimary-ProgressiveMultipleSclerosis
获奖点评：美国FDA批准一种人源化IgG1型单克隆抗体ocrelizumab，用于治疗原发性进行性多发性硬化（MS）和复发型MS。该药能显著降低疾病活动和残疾进展。需静脉滴注，每6个月给药1次，是截至目前最长效的药物。
对中国的重要意义：MS是一种严重、终身、进行性、致残性的中枢神经系统脱髓鞘疾病。年5月11日，国家卫健委等5部门联合制定《第一批罕见病目录》，MS被收录。我国属于MS低发病区，发病率可能与日本相似，可用的治疗药物较缺乏。
图片来源于ClevelandClinic
-03-
-02-与智能手机连接的心脏起搏器
Smartphone-ConnectedPacemakerDevice
获奖点评：患者每天使用的智能手机/平板电脑与心脏起搏器相连，可无缝、安全、直接地追踪、理解和
有效循环血容量不足导致组织低灌注，并引起一系列临床表现，即为休克。休克发病率不低，病死率很高。临床医生应当具备早期识别休克的能力，并要尽快明确休克病因，然后尽早治疗，从而避免微循环障碍。
01休克的概念休克指的是急性循环衰竭，内涵是有效循环血容量不足导致细胞、器官缺氧。动脉血压降低是休克的主要表现，但因为休克时候交感兴奋导致血管收缩介质产生，因此并不是所有休克都会出现动脉血压下降。
乳酸浓度是休克最有效的生物标志物。正常的乳酸浓度是1mmol/l，如果乳酸浓度＞2mmol/l，就提示患者可能处于休克状态。无氧酵解会产生乳酸，但有氧代谢有时候也会引起高乳酸血症。寒战、癫痫、过度通气、肝衰竭、线粒体障碍等都会引起乳酸水平升高。
图示：休克的诊断流程
休克需要早期识别、早期治疗。临床上有三个窗口可以辅助识别休克，也就是皮肤、肾脏、脑。
图示：休克识别的窗口
可以通过皮肤、肾脏、脑部来洞窥休克状态，比如：皮肤可以呈现出湿冷状态，并且充盈时间延长；小便量减少，＜0.5ml/kg.h；意识障碍、反应迟钝。
02休克的分类依据机体病理生理改变，可将休克分为四类：低血容量、心源性、梗阻性、分布性，引起休克的疾病多种多样，但基本上都可划分到这四类当中。图示：休克的病理生理分类前三种休克中，机体因为前负荷不足、心肌收缩乏力、后负荷增加等出现心输出量不足。在分布性休克中，机体心肌收缩加强，心输出量可以增加。但需要知道的是，分布性休克患者体内可出现一些炎症介质，这些炎症介质可以降低心肌收缩力，从而出现分布性休克合并心源性休克（比如感染性休克出现心肌顿抑）。休克时候，患者毛细血管内皮损伤、炎症介质释放，还可以引起微循环障碍，导致血流分布异常，引起组织低灌注。
也就是说，休克会出现四个方面的异常：1.泵功能（心源性）；2.容量不足（低血容量）；3、大血管（梗阻性休克如肺栓塞、高血压）；4.小血管或微循环（分布性休克）。03微循环障碍各种休克都可以出现微循环障碍，包含微循环流量不足（血流障碍）和氧输送距离增加（组织水肿等因素导致毛细血管弥撒距离增加）。引起这种病变的因素有：内皮细胞功能障碍、红细胞血流变性质变化（形态改变）、白细胞激活、凝血功能障碍、血管平滑肌障碍。内皮细胞的多糖-蛋白复合物很容易受到氧化应激影响，从而出现功能障碍，继发组织水肿。同时，休克的时候，外周组织也可出现线粒体抑制，导致组织摄氧能力下降。如果休克患者的微循环障碍炎症，那么预后就会变差。在休克的诊治中，需要早识别、早治疗，避免休克出现微循环障碍。
图示：各种休克都可以出现微循环障碍
04休克的救治原则DrWeil提出了休克救治的VIP原则（V：ventilate-通气；I：infuse-灌注；P：pump-循环泵功能），强调早期积极复苏。
V：ventilate
休克患者细胞缺氧，如果此时合并低氧血症，细胞缺氧情况就会加重。因此，氧疗对休克患者来说非常重要。休克患者氧饱和度、指脉氧等可因为末梢循环障碍而不准确。所以，为了避免低氧血症带来更严重的损害，建议氧疗标准可适当放宽。对于插管不明确的患者来说（也就是可插可不插的患者），建议立即气管插管，不要犹豫。
infuse-灌注
休克患者可因为毛细血管渗漏而出现组织水肿，这种组织渗漏会导致循环血量进一步降低，因此更需要液体复苏。如何判断容量状态呢？研究显示静态指标效果较差，比如单纯从CVP数值上决定容量充足与否。如果能了解患者既往容量状态，那么对于液体复苏来讲更有意义。目前尚无绝佳的容量评估指标，也没有完美的复苏液体。可以通过补液试验、动态前负荷指标比如SVV、PPV等来评估患者是否需要进一步补液治疗。低蛋白血症患者，有必要维持患者蛋白水平正常。鉴于目前的指南，推荐复苏首选晶体液。
pump-循环泵功能
对于复苏之后仍有组织低灌注、血压降低的患者来说，有必要使用血管活性药物维持血压。无论是哪一种休克，都可给予缩血管药物来维持最低灌注，目前的建议是维持MPA＞65mmHg。在血容量不足的时候，给予多巴酚丁胺会导致低血压。血管收缩药物甚至可以在液体复苏的时候同时应用。对于各种缩血管药物来说，去甲肾上腺素是一线用药，要优于多巴胺。
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