撰文
杨爽
☆目前全球获批上市的干细胞临床应用已有20余个，但已上市品种尚未有针对慢加急肝衰竭。
☆甘翼生物的核心技术为可用于静脉注射、全程活细胞运输的间充质干细胞制剂研发平台技术。
☆除了国家重大专项的加持，甘翼的融资计划也在按部就班。
近年来，以干细胞为代表的再生医学成为医学研究的热门领域。如何加速干细胞的临床应用，如何规范干细胞的临床试验，也成为今年全国两会医疗健康领域讨论的热门话题。年，相识多年的肝病及干细胞研究领域专家——李海、彭亮等三位教授共同创立了干细胞疗法公司甘翼生物。目前，甘翼的首要研发目标是有效治疗慢加急肝衰竭的间充质干细胞疗法。
首攻目标：慢加急肝衰竭
肝病领域最难攻克的病症之一就是慢加急肝衰竭。每年慢加急肝衰竭发病人数60～万例，发病3个月内死亡率高达50%左右，每年死亡人数约30～50万人。然而，现有包括综合药物治疗或人工肝等治疗手段均不理想。随着近年来干细胞疗法的蓬勃发展，相关基础研究日益丰富，临床应用也逐渐成熟，目前全球获批上市的干细胞临床应用已有20余个。但已上市的品种尚未有针对慢加急肝衰竭的，该细分领域的市场前景仍较为广阔。早在年，李海教授组建了由16医院肝病中心组成的全国多中心慢加急性肝衰竭研究联盟，前瞻性入组了余例慢性肝病急性加重患者，是目前全球最大的ACLF多中心注册研究之一。16医院李海告诉研发客，甘翼的创始团队通过前期三位创始人教授十余年的基础和临床研究，已获得间充质干细胞可有效降低慢加急肝衰竭高死亡率的IIT研究结果，安全性也已得到验证。甘翼生物对这一细分领域的研究进度在国际上并不落后，且具有资深的临床专病医生和丰富的临床研究资源，有望成为首个治疗慢加急肝衰竭的干细胞新药研发者。其团队年发表于Hepatology杂志上的临床试验结果表明，入组的名乙型肝炎病*相关慢加急性肝衰竭患者，干细胞治疗组的24周累计生存率（73.2%）明显高于对照组（55.6%），且治疗组的严重感染率（16.1%）远远低于对照组（33.3%）。
“双轮驱动”研发模式
我国的干细胞监管*策实行“双轨制”，作为医疗技术，需向国家卫健委申报医疗机构/项目备案，由符合资质的机构开展临床研究；如果作为药品（治疗用生物制品），则按新药研发流程向药监部门递交申请。李海教授表示，我国对细胞治疗产品的监管逐渐明确，在审评过程中可使用符合GCP要求的非注册临床试验数据，这将节省大量时间。李海教授例如，某公司向药审中心提交了人脐带间充质干细胞治疗急性移植物抗宿主病（GvHD）的临床申请，年3月获得临床试验默示许可，并豁免了临床I期和IIa期的研究，就是因为该公司自年到年，有88例的非注册临床研究数据，证明了该干细胞产品的安全性和有效性。甘翼生物的核心技术为可用于静脉注射、全程活细胞运输的间充质干细胞制剂研发平台技术。通过防止细胞聚团、静止状态下单个细胞存在、无注射血管刺激、良好溶液缓冲能力、以及无DMSO条件下活细胞保护等5项制剂技术的最佳组合，形成独特的适合静脉滴注、4°C条件下48小时内保持＞90%细胞活性干细胞制剂平台。目前公司已建立平方米干细胞中试车间和QC实验室，实现干细胞研发的平台化运营。其独特的干细胞制剂技术可生产供静脉注射、且全程活细胞运输的脐带间充质干细胞制剂，适合于需要经静脉途径快速起效、发挥高活性细胞治疗作用的危重症与/或难治性疾病治疗需求。鉴于监管特点，甘翼生物准备利用上述专为危重症患者开发的干细胞制剂特色研发平台以及创始人丰富、强有力临床医疗资源，对慢加急肝衰竭干细胞疗法采用“双轮驱动”的研发模式。一方面，向卫健委申请临床研究项目备案，备案通过后即开展符合GCP要求的安全性（I期）和疗效探索（IIa）IIT临床研究。另一方面，完成CMC和临床前动物实验，向药监部门递交IND申请，争取临床I期和IIa期研究的豁免，随后完成III期临床研究，预计年6月前可以递交NDA申请。来源
甘翼生物这样双轮驱动的模式可以极大缩减整体的研发时间，大幅减少费用投入，加速新药的上市。在产品定价方面，李海预计早期定价不会超过10万元/疗程，中后期的定价将努力做到5～8万。对于这一危及生命的重症疾病，其治疗费用远低于肝脏移植。患者的可负担性提高，有助于实现全患者覆盖。这是因为不同于CAR-T细胞疗法，脐带间充质干细胞可以进行标准化、大规模生产，能够通过工艺优化实现合理的生产成本。来源
甘翼生物除慢加急性肝衰竭外，甘翼的长期产品线还包括将干细胞疗法用于难治性系统性红斑狼疮以及难治性克隆恩病的治疗。这两个适应症的临床需求同样很高，且甘翼的团队具有与之相匹配的临床资源，有助于提升研发成功率。
融资计划
近几年干细胞治疗研究在国家*策层面一直备受青睐。在年，国家继续拨款4亿元，用于支持干细胞移植治疗重大疾病和干细胞工程获得治疗性产品及临床应用，希望在5年内取得从基础研究到临床应用全链条的突破。甘翼的干细胞临床备案研究项目获得过国家重大专项近1千万元资助。除了国家重大专项的加持，甘翼的融资计划也在按部就班：
来源
甘翼生物
年甘翼获得盛鼎投资及几位天使投资人千万元投资，完成团队组建、工艺优化和GMP厂房建设。目前，公司正在进行新的一轮融资，并计划在融资完成后的16个月内完成首个产品的IND申报。~年还将启动B轮融资，助力产品的注册临床研究。
作为天使轮投资的独家专业基金，盛鼎投资认为：“甘翼生物拥有适合危重症治疗的干细胞制剂技术，与创始人雄厚的临床资源互相结合，是干细胞制药赛道中具独特性的新锐公司。我们对公司的成功充满信心。”
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