干细胞变肝细胞,肝衰竭治疗瓶颈有望被 [复制链接]

“全球首例人胚胎干细胞来源肝细胞治疗肝衰竭”新闻座谈会召开

红网时刻记者赵悦杉长沙报道

8月25日，医院传来消息：“利用人胚胎干细胞诱导分化的肝细胞治疗急性/慢加急性肝衰竭的安全性临床研究”项目治疗的首位患者，目前生存状况良好，细胞治疗被证明安全有效。这也是全世界第一例得到人胚胎干细胞来源肝细胞治疗的肝衰竭病人。

同日，“全球首例人胚胎干细胞来源肝细胞治疗肝衰竭”新闻座谈会在湖南省长沙市人类干细胞国家工程研究中心召开。座谈会围绕“利用人胚胎干细胞诱导分化的肝细胞治疗慢性/慢加急性肝衰竭的安全性临床研究”主题展开，阐明发展现状，综述研究成果，进行未来展望。

研究现状：有望突破研究瓶颈，已完成临床研究注册

我国是肝病大国，每年终末期肝病新增数量超过万例。原位肝移植是目前最有效的治疗方法，但肝源十分匮乏。

负责医院感染科主任黄燕教授介绍，肝衰竭是多种因素引起的严重肝脏损害，病程短、发病急，如果缺乏有效治疗，患者或在8-26周内迅速发展到死亡。该研究成功将人胚胎干细胞诱导分化为肝脏细胞，为治疗终末期肝病的提供安全、稳定、充足的细胞来源，有望打破肝衰竭治疗瓶颈。

该临床研究经国家卫健委备案，已完成临床研究注册（注册号ChiCTR）。

研究成果：首例病人恢复良好，细胞治疗被证明安全有效

人类干细胞国家工程研究中心副主任林戈教授介绍，此前的临床前有效性研究已证明，肝脏细胞制剂能显著提高肝衰动物模型的存活率——与对照组仅6.67%的生存率相比，治疗组生存率大幅提升到了68.89%，同时肝功能和凝血功能得到改善，起到了保护肝脏并促进肝脏细胞再生的作用。

今年5月，该研究进入临床阶段。家住湖南省邵阳市绥宁县武阳镇的陈先生，是全球首例得到人胚胎干细胞来源肝细胞治疗的肝衰竭病人。在接受干细胞治疗后1个多月，陈先生各项指标恢复良好，食欲正常，顺利出院。至8月24日，他已经随访到干细胞治疗后3个月，综合8个访试点结果，细胞治疗被证明安全有效。

黄燕教授介绍，从年5月起招募10名患者，随访时间1年。除陈先生外，第二例患者已于7月18日开展治疗，目前无不良反应，消化道症状减轻，凝血功能及肝功能显著改善，即将出院。

年5月，医院感染科接受了人胚胎干细胞诱导分化的肝细胞制剂治疗

未来展望：培养青年人才，提升后备力量

人类干细胞国家工程研究中心团队于年成功构建世界首个人类治疗性克隆胚，于年建立中国首株人胚胎干细胞系。年，中心林戈教授受邀赴美，成功建立康涅狄格州的第一株人胚胎干细胞系。

截至今年，该团队已在人胚胎干细胞研究领域深耕20年。黄燕教授介绍，目前该临床研究还处于初期的Ⅰ期，后续仍需数年甚至数十年来推动此项研究的发展。

科研是场持久战。人类干细胞国家工程研究中心主任卢光琇教授强调：“现在要让‘小鬼’当家，培养新一代人才，让科研的火炬传递下去。”她鼓励学生走进患者生活中去，了解患者现实需求，以此调动青年医学研究者的科研热情，让医学事业不断蓬勃发展。

目前，该临床研究还处于初步发展阶段，全世界尚无胚胎干细胞相关细胞制剂上市。加快推进人胚胎干细胞衍生的肝细胞治疗肝衰的新药申报进程，是人类干细胞国家工程研究中心、从事相关研究的科研人员以及患者共同的殷切期待。